茂行生物MT027获美国FDA孤儿药资格认定

2023年2月20日/医麦客新闻 eMedClub News/--2023年2月17日，茂行制药（苏州）有限公司（“茂行生物”旗下）宣布已收到美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药开发办公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）的正式书面回函，其自主研发的靶向B7-H3的同种异体通用型CAR-T细胞治疗产品MT027 被授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗复发性高级别胶质瘤。

本次孤儿药资格认定主要基于MT027产品完善的临床前研究和在国内开展的研究者发起的临床研究（IIT）中的积极结果。在获得孤儿药资格后，MT027产品将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免、在美国享受上市申请快速通道，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。

关于MT027

MT027是用健康供者T细胞制备的靶向B7-H3的同种异体嵌合抗原受体T细胞（UCAR-T）注射液，是新一代的现货型嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品，与目前主流的自体CAR-T细胞产品相比，可即时、及时用于患者，以解决因制备周期过长、制备产能不足、患者T细胞不符合制备条件等常见原因而导致的大量患者有需求但无法接受CAR-T治疗的医疗需求未能满足的问题。此外，同种异体CAR-T细胞的预期医疗费用大幅降低，可极大减轻患者经济负担。

MT027通过基因修饰技术将靶向B7H3的嵌合抗原受体（CAR）表达于基因编辑T细胞表面制备而成。茂行生物针对B7H3靶点的MT027产品避免了因外源性T细胞与患者免疫系统之间相互作用而可能出现的移植物抗宿主病（GvHD）和宿主抗移植物反应（HvGR），在复发高级别胶质瘤中初步展示了良好的安全性和有效性。

复发性高级别胶质瘤（rHGG）是一种常见的原发性中枢神经系统恶性肿瘤，预后较差。目前，国内外诊疗指南对rHGG尚无有效标准疗法，均推荐参加临床试验作为rHGG患者的首选。在脑胶质瘤中，B7-H3的表达与脑胶质瘤级别呈正相关，高级别脑胶质瘤B7-H3表达量高，低级别或正常脑组织低表达或不表达B7-H3。B7-H3在肿瘤细胞中高表达后，可作为免疫检查点帮助肿瘤细胞免疫逃逸，同时赋予肿瘤细胞更具攻击性的表型，因此B7-H3高表达与肿瘤侵袭性和不良预后相关。

除脑胶质瘤外，B7-H3在肾癌、胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、结肠癌等多种肿瘤组织中均呈现高表达，茂行生物已在上述肿瘤细胞及动物模型的临床前研究中观察到显著疗效，并计划今年在部分瘤种启动IIT临床研究以开展初步安全性和疗效探索性研究。MT027产品显示出可预期的更广阔的临床应用前景。

关于茂行生物

茂行生物是一家临床阶段的细胞疗法开发企业，由免疫治疗、基因编辑、生物医药领域知名专家和生物企业资深运营管理人士共同创立，致力于新型免疫细胞治疗技术的开发。

公司核心技术平台基因编辑异体免疫细胞疗法采用完全自主知识产权的3.0版方案，实现异体通用型CAR-T治疗，解决异体免疫细胞的移植物抗宿主病风险和排异问题，获得的异体CAR-T细胞可在患者体内实现长时间存续，进而发挥理想疗效，具有国际领先水平。公司入选2018年苏州市“姑苏创新创业领军人才计划”和2019年苏州工业园区创业领军人才计划，在多个全国性创业大赛中获奖。茂行生物核心技术在Nature，Nature Biotechnology，Nature Methods，Cell等顶级刊物发表了系列论文，申请国际PCT、国家发明专利30余项。

公司现阶段聚焦颅内肿瘤，首个用于复发胶质瘤的产品管线在初步临床研究中获得了突破性疗效和可控的安全性验证。公司计划在未来五年推进至少一个产品上市，推进多个产品进入临床II期研究阶段。